深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策   囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引发的多系统遗传性疾病，可导致呼吸、消化等多个器官功能障碍，其中肺部急性加重是决定患者疾病进展和生活质量的关键因素，不仅会造成不可逆的肺功能下降，还常需静脉抗生素治疗甚至住院干预。长期以来，ELX/TEZ/IVA是囊性纤维化的标准治疗方案，但对于F508del/最小功能（F/MF）基因型患者，仍存在进一步提升疗效的空间。近日，发表在Eur Respir J杂志的一项最新研究证实，新一代三联疗法VNZ/TEZ/D-IVA能为这部分患者带来更显著的临床获益，大幅降低肺部急性加重发生率和静脉抗生素使用量。     该研究基于SKYLINE102和SKYLINE103两项全球多中心III期临床试验的事后分析，共纳入971名12岁及以上囊性纤维化患者。所有患者先接受4周ELX/TEZ/IVA导入期治疗，随后随机分组，分别接受VNZ/TEZ/D-IVA治疗或继续原标准治疗。为更精准评估疗效，研究采用与ELX/TEZ/IVA关键III期研究一致的负二项回归模型，调整了基线预计F

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